La industria farmacéutica a menudo se centra en el desarrollo de fármacos novedosos, pero entre los miles de medicamentos ya aprobados para su uso se encuentra un vasto recurso sin explotar. El médico y científico David Fajgenbaum ha sido pionero en un movimiento para reutilizar estos medicamentos existentes para nuevas enfermedades, argumentando que muchos de los tratamientos que necesitamos ya están disponibles; sólo que aún no los hemos conectado con las enfermedades adecuadas.
La brecha de tratamiento
A pesar de los avances de la medicina moderna, sigue existiendo una importante brecha en el tratamiento. De las aproximadamente 18.000 enfermedades conocidas, sólo 4.000 cuentan con medicamentos aprobados. Esto deja a decenas de miles de enfermedades sin opciones de tratamiento viables para los pacientes. La realidad es que la biología no se ciñe a clasificaciones farmacéuticas estrictas; un medicamento diseñado para una dolencia puede ofrecer beneficios para afecciones que no tienen ninguna relación.
El problema de los incentivos
La principal barrera para la reutilización de medicamentos no es científica, sino económica. Una vez que un medicamento se vuelve genérico, hay pocos incentivos financieros para que las empresas financien ensayos clínicos que demuestren su eficacia para nuevos usos. Llevar a cabo estos ensayos cuesta millones y, sin ganancias garantizadas, la investigación a menudo queda sin financiación, incluso si se pudieran salvar vidas.
La batalla casi fatal del propio Fajgenbaum contra la enfermedad de Castleman subrayó este problema. Después de agotar todos los tratamientos estándar, investigó de forma independiente los medicamentos existentes y descubrió que sirolimus, un inmunosupresor que ya está en el mercado, podría potencialmente regular la vía inmune que impulsa su condición. El fármaco le salvó la vida, lo que desencadenó su misión de descubrir curas ocultas en los productos farmacéuticos existentes.
IA como catalizador
Tradicionalmente, identificar oportunidades de reutilización requería años de revisión manual de la literatura. Ahora, Every Cure, una organización sin fines de lucro de Fajgenbaum, está aprovechando la inteligencia artificial para acelerar este proceso. Su plataforma puede analizar toda la base de conocimientos biomédicos, evaluando 75 millones de combinaciones de fármacos y enfermedades en cuestión de horas. Este campo, denominado “farmacofenómica computacional”, califica la probabilidad de que cada fármaco trate cada enfermedad, lo que permite a los investigadores centrarse en las pistas más prometedoras.
El cambio hacia la reutilización podría reducir drásticamente los plazos de tratamiento. En lugar de pasar una década o más desarrollando nuevas moléculas, los investigadores pueden acelerar los medicamentos existentes con perfiles de seguridad conocidos, analizar datos del mundo real y pasar directamente a los ensayos. Las enfermedades autoinmunes, con sus vías biológicas compartidas, están particularmente maduras para lograr avances utilizando este enfoque.
Un cambio de paradigma
El trabajo de Fajgenbaum desafía la sabiduría convencional de que la innovación en medicina siempre requiere crear algo completamente nuevo. El futuro puede residir en reexaminar los recursos existentes y formular preguntas más eficaces. La reutilización de medicamentos impulsada por la IA no es solo un camino más rápido hacia el tratamiento; es un replanteamiento fundamental de cómo abordamos la enfermedad y la atención médica.
