L’industrie pharmaceutique se concentre souvent sur le développement de nouveaux médicaments, mais une ressource vaste et inexploitée réside dans les milliers de médicaments déjà approuvés. Le médecin-chercheur David Fajgenbaum a lancé un mouvement visant à réutiliser ces médicaments existants pour de nouvelles pathologies, arguant que de nombreux traitements dont nous avons besoin sont déjà disponibles – nous ne les avons tout simplement pas encore connectés aux bonnes maladies.
L’écart de traitement
Malgré les progrès de la médecine moderne, il subsiste d’importantes lacunes en matière de traitement. Sur les quelque 18 000 maladies connues, seules 4 000 disposent de médicaments approuvés. Cela laisse des dizaines de milliers de pathologies sans options de traitement viables pour les patients. La réalité est que la biologie n’adhère pas à des classifications pharmaceutiques strictes ; un médicament conçu pour une maladie peut offrir des avantages pour des conditions totalement indépendantes.
Le problème des incitations
Le principal obstacle à la réutilisation des médicaments n’est pas scientifique, mais économique. Une fois qu’un médicament devient générique, les entreprises ne sont guère incitées financièrement à financer des essais cliniques prouvant son efficacité pour de nouvelles utilisations. La réalisation de ces essais coûte des millions, et sans bénéfices garantis, la recherche reste souvent sans financement, même si des vies pouvaient être sauvées.
La bataille presque fatale de Fajgenbaum contre la maladie de Castleman a souligné ce problème. Après avoir épuisé tous les traitements standards, il a effectué des recherches indépendantes sur les médicaments existants et a découvert que le sirolimus, un immunosuppresseur déjà sur le marché, pourrait potentiellement réguler la voie immunitaire à l’origine de son état. Le médicament lui a sauvé la vie, déclenchant sa mission de découvrir des remèdes cachés dans les produits pharmaceutiques existants.
L’IA comme catalyseur
Traditionnellement, l’identification des opportunités de réutilisation nécessitait des années de revue manuelle de la littérature. Désormais, Every Cure, une organisation à but non lucratif de Fajgenbaum, exploite l’intelligence artificielle pour accélérer ce processus. Leur plateforme peut analyser l’ensemble de la base de connaissances biomédicales, évaluant 75 millions de combinaisons médicament-maladie en quelques heures. Ce domaine, appelé « pharmacophénomique computationnelle », évalue la probabilité que chaque médicament traite chaque maladie, permettant ainsi aux chercheurs de se concentrer sur les pistes les plus prometteuses.
Le passage à la réutilisation pourrait réduire considérablement les délais de traitement. Au lieu de passer une décennie ou plus à développer de nouvelles molécules, les chercheurs peuvent accélérer le traitement de médicaments existants dont les profils de sécurité sont connus, analyser des données réelles et passer directement aux essais. Les maladies auto-immunes, avec leurs voies biologiques communes, sont particulièrement mûres pour des percées grâce à cette approche.
Un changement de paradigme
Les travaux de Fajgenbaum remettent en question l’idée reçue selon laquelle l’innovation en médecine nécessite toujours de créer quelque chose d’entièrement nouveau. L’avenir réside peut-être dans le réexamen des ressources existantes et dans la pose de questions plus efficaces. La réutilisation de médicaments basée sur l’IA n’est pas seulement un moyen plus rapide d’accéder au traitement ; il s’agit de repenser fondamentalement la façon dont nous abordons la maladie et les soins de santé.
