L’industria farmaceutica si concentra spesso sullo sviluppo di nuovi farmaci, ma una vasta risorsa non sfruttata si trova tra le migliaia di farmaci già approvati per l’uso. Il medico-scienziato David Fajgenbaum ha aperto la strada a un movimento per riutilizzare questi farmaci esistenti per nuove patologie, sostenendo che molti trattamenti di cui abbiamo bisogno sono già disponibili – semplicemente non li abbiamo ancora collegati alle malattie giuste.
Il divario terapeutico
Nonostante i progressi della medicina moderna, permane un significativo divario terapeutico. Delle circa 18.000 malattie conosciute, solo 4.000 hanno farmaci approvati. Ciò lascia decine di migliaia di condizioni senza opzioni terapeutiche praticabili per i pazienti. La realtà è che la biologia non aderisce a rigide classificazioni farmaceutiche; un farmaco progettato per un disturbo può offrire benefici per condizioni completamente non correlate.
Il problema degli incentivi
L’ostacolo principale al riutilizzo dei farmaci non è scientifico, ma economico. Una volta che un farmaco diventa generico, le aziende hanno pochi incentivi finanziari a finanziare studi clinici che ne dimostrino l’efficacia per nuovi usi. Condurre questi studi costa milioni e, senza profitti garantiti, la ricerca spesso non viene finanziata, anche se si potrebbero salvare vite umane.
La battaglia quasi fatale di Fajgenbaum contro la malattia di Castleman ha sottolineato questo problema. Dopo aver esaurito tutti i trattamenti standard, ha ricercato in modo indipendente i farmaci esistenti e ha scoperto che il sirolimus, un immunosoppressore già sul mercato, potrebbe potenzialmente regolare il percorso immunitario alla base della sua condizione. Il farmaco gli ha salvato la vita, dando il via alla sua missione per scoprire cure nascoste nei prodotti farmaceutici esistenti.
L’intelligenza artificiale come catalizzatore
Tradizionalmente, identificare le opportunità di riutilizzo richiedeva anni di revisione manuale della letteratura. Ora, l’organizzazione no-profit Every Cure di Fajgenbaum sta sfruttando l’intelligenza artificiale per accelerare questo processo. La loro piattaforma può analizzare l’intera base di conoscenze biomediche, valutando 75 milioni di combinazioni farmaco-malattia in poche ore. Questo campo, chiamato “farmacofenomica computazionale”, valuta la probabilità che ciascun farmaco possa trattare ciascuna malattia, consentendo ai ricercatori di concentrarsi sulle piste più promettenti.
Il passaggio al riutilizzo potrebbe ridurre drasticamente i tempi di trattamento. Invece di dedicare un decennio o più allo sviluppo di nuove molecole, i ricercatori possono accelerare i farmaci esistenti con profili di sicurezza noti, analizzare dati del mondo reale e passare direttamente alle sperimentazioni. Le malattie autoimmuni, con i loro percorsi biologici condivisi, sono particolarmente mature per compiere progressi utilizzando questo approccio.
Un cambio di paradigma
Il lavoro di Fajgenbaum sfida la saggezza convenzionale secondo cui l’innovazione in medicina richiede sempre la creazione di qualcosa di completamente nuovo. Il futuro potrebbe risiedere nel riesame delle risorse esistenti e nel porre domande più efficaci. Il riutilizzo dei farmaci basato sull’intelligenza artificiale non è solo un percorso più rapido verso il trattamento; è un ripensamento fondamentale del modo in cui affrontiamo la malattia e l’assistenza sanitaria.
