De farmaceutische industrie richt zich vaak op de ontwikkeling van nieuwe medicijnen, maar er ligt een enorme, onaangeboorde hulpbron in de duizenden medicijnen die al zijn goedgekeurd voor gebruik. Arts-wetenschapper David Fajgenbaum heeft een beweging op gang gebracht om deze bestaande medicijnen te herbestemmen voor nieuwe aandoeningen, met het argument dat veel behandelingen die we nodig hebben al beschikbaar zijn – we hebben ze alleen nog niet in verband gebracht met de juiste ziekten.
De behandelingskloof
Ondanks de vooruitgang in de moderne geneeskunde bestaat er nog steeds een aanzienlijke behandelingskloof. Van de ongeveer 18.000 bekende ziekten hebben er slechts 4.000 goedgekeurde medicijnen. Hierdoor blijven tienduizenden aandoeningen over zonder levensvatbare behandelingsopties voor patiënten. De realiteit is dat de biologie zich niet houdt aan strikte farmaceutische classificaties; een medicijn dat voor één aandoening is ontworpen, kan voordelen bieden voor geheel niet-gerelateerde aandoeningen.
Het stimuleringsprobleem
De belangrijkste barrière voor het hergebruiken van medicijnen is niet wetenschappelijk, maar economisch. Zodra een medicijn generiek wordt, is er weinig financiële prikkel voor bedrijven om klinische onderzoeken te financieren die de werkzaamheid ervan voor nieuwe toepassingen bewijzen. Het uitvoeren van deze onderzoeken kost miljoenen, en zonder gegarandeerde winst blijft onderzoek vaak ongefinancierd, zelfs als er levens gered zouden kunnen worden.
Fajgenbaums eigen bijna fatale strijd tegen de ziekte van Castleman onderstreepte dit probleem. Nadat hij alle standaardbehandelingen had uitgeput, deed hij onafhankelijk onderzoek naar bestaande medicijnen en ontdekte dat sirolimus, een immunosuppressivum dat al op de markt is, mogelijk de immuunroute zou kunnen reguleren die zijn aandoening aanstuurt. Het medicijn redde zijn leven en leidde tot zijn missie om verborgen geneeswijzen in bestaande farmaceutische producten te ontdekken.
AI als katalysator
Traditioneel vereiste het identificeren van herbestemmingsmogelijkheden jarenlang handmatig literatuuronderzoek. Nu maakt Fajgenbaum’s non-profitorganisatie Every Cure gebruik van kunstmatige intelligentie om dit proces te versnellen. Hun platform kan de volledige biomedische kennisbasis analyseren en binnen enkele uren 75 miljoen combinaties van geneesmiddelen en ziekten evalueren. Dit vakgebied, ‘computationele farmacofenomie’ genoemd, beoordeelt de waarschijnlijkheid dat elk medicijn elke ziekte behandelt, waardoor onderzoekers zich kunnen concentreren op de meest veelbelovende aanknopingspunten.
De verschuiving naar herbestemming zou de behandelingstijdlijnen dramatisch kunnen verkorten. In plaats van tien jaar of langer te besteden aan het ontwikkelen van nieuwe moleculen, kunnen onderzoekers bestaande medicijnen met bekende veiligheidsprofielen versneld opsporen, gegevens uit de echte wereld analyseren en direct overgaan tot proeven. Auto-immuunziekten, met hun gedeelde biologische routes, zijn bijzonder rijp voor doorbraken met behulp van deze aanpak.
Een paradigmaverschuiving
Het werk van Fajgenbaum daagt de conventionele wijsheid uit dat innovatie in de geneeskunde altijd het creëren van iets geheel nieuws vereist. De toekomst kan liggen in het opnieuw onderzoeken van bestaande bronnen en het stellen van effectievere vragen. Door AI aangestuurde herbestemming van medicijnen is niet alleen een snellere weg naar behandeling; het is een fundamentele heroverweging van de manier waarop we ziekte en gezondheidszorg benaderen.
