Przemysł farmaceutyczny często koncentruje się na opracowywaniu nowych leków, ale ogromne, niewykorzystane zasoby leżą w tysiącach leków już dopuszczonych do stosowania. Lekarz-naukowiec David Fajgenbaum był pionierem ruchu mającego na celu zmianę przeznaczenia istniejących leków na nowe choroby, argumentując, że wiele potrzebnych nam terapii jest już dostępnych — po prostu nie powiązaliśmy ich jeszcze z właściwymi chorobami.
Luka w leczeniu
Pomimo postępu współczesnej medycyny nadal istnieją znaczne luki w leczeniu. Spośród około 18 000 znanych chorób tylko 4000 ma zatwierdzone leki. W związku z tym dziesiątki tysięcy schorzeń pozostają bez realnych możliwości leczenia dla pacjentów. Rzeczywistość jest taka, że biologia nie trzyma się ścisłych klasyfikacji farmaceutycznych: lek opracowany na jedną dolegliwość może przynieść korzyści w zupełnie niezwiązanych z nią schorzeniach.
Problem zachęty
Główna przeszkoda w zmianie przeznaczenia leku nie ma charakteru naukowego, ale ekonomicznego. Kiedy lek staje się lekiem generycznym, firmy nie mają wystarczającej zachęty finansowej do finansowania badań klinicznych w celu udowodnienia jego skuteczności w nowych zastosowaniach. Przeprowadzenie tych prób kosztuje miliony, a bez gwarantowanego zysku badania często nie są finansowane, mimo że mogą uratować życie.
Osobista, bliska śmierci walka Fajgenbauma z chorobą Castlemana podkreśliła tę kwestię. Po wyczerpaniu wszystkich standardowych metod leczenia niezależnie zbadał istniejące leki i odkrył, że syrolimus, lek immunosupresyjny już dostępny na rynku, może potencjalnie regulować szlak odpornościowy powodujący jego chorobę. Lek uratował mu życie, wyznaczając mu misję odkrycia leków ukrytych w istniejących lekach.
AI jako katalizator
Tradycyjnie określenie możliwości zmiany przeznaczenia wymagało lat ręcznych przeglądów literatury. Teraz Every Cure, organizacja non-profit założona przez Fajgenbauma, wykorzystuje sztuczną inteligencję, aby przyspieszyć ten proces. Ich platforma może analizować całą bazę wiedzy biomedycznej, oceniając 75 milionów kombinacji leków i chorób w ciągu zaledwie kilku godzin. W tej dziedzinie, zwanej „farmakofenomiką obliczeniową”, szacuje się prawdopodobieństwo, że każdy lek wyleczy każdą chorobę, umożliwiając badaczom skupienie się na najbardziej obiecujących obszarach.
Przejście na zmianę przeznaczenia może radykalnie skrócić czas leczenia. Zamiast spędzać dekadę lub więcej na opracowywaniu nowych cząsteczek, badacze mogą przyspieszyć śledzenie istniejących leków o znanych profilach bezpieczeństwa, analizować dane ze świata rzeczywistego i od razu przejść do testów. Choroby autoimmunologiczne ze wspólnymi szlakami biologicznymi są szczególnie podatne na przełomy w zastosowaniu tego podejścia.
Zmiana paradygmatu
Praca Fajgenbauma podważa obiegowy pogląd, że innowacja w medycynie zawsze wymaga stworzenia czegoś zupełnie nowego. Przyszłość może leżeć w ponownym przemyśleniu istniejących zasobów i zadawaniu lepszych pytań. Zmiana przeznaczenia leków wykorzystująca sztuczną inteligencję to nie tylko szybsza droga do wyleczenia, ale także fundamentalna zmiana sposobu, w jaki podchodzimy do chorób i opieki zdrowotnej.
