Фармацевтическая промышленность часто сосредоточена на разработке новых лекарств, однако огромный, неиспользованный ресурс кроется в тысячах препаратов, уже одобренных для применения. Врач-ученый Дэвид Файгенбаум стал пионером движения по перепрофилированию этих существующих лекарств для новых заболеваний, утверждая, что многие необходимые нам методы лечения уже доступны – мы просто еще не связали их с правильными болезнями.
Пробел в лечении
Несмотря на достижения современной медицины, сохраняется значительный пробел в лечении. Из примерно 18 000 известных заболеваний только для 4 000 существуют одобренные лекарства. Это оставляет десятки тысяч состояний без каких-либо жизнеспособных вариантов лечения для пациентов. Реальность такова, что биология не придерживается строгих фармацевтических классификаций: лекарство, разработанное для одного недуга, может принести пользу при совершенно не связанных состояниях.
Проблема стимулов
Основным препятствием для перепрофилирования лекарств является не научный, а экономический фактор. Как только лекарство становится дженериком, у компаний появляется мало финансовых стимулов для финансирования клинических испытаний, доказывающих его эффективность для новых целей. Проведение этих испытаний стоит миллионы, и без гарантированной прибыли исследования часто остаются нефинансированными, даже если это может спасти жизни.
Личная, почти смертельная борьба Файгенбаума с болезнью Кастлемана подчеркнула эту проблему. Исчерпав все стандартные методы лечения, он самостоятельно исследовал существующие лекарства и обнаружил, что сиролимус, иммуносупрессант, уже находящийся в продаже, потенциально может регулировать иммунный путь, вызывающий его состояние. Лекарство спасло ему жизнь, побудив его к миссии по раскрытию скрытых лекарств внутри существующих фармацевтических препаратов.
ИИ как катализатор
Традиционно, выявление возможностей для перепрофилирования требовало многолетних ручных обзоров литературы. Теперь некоммерческая организация Every Cure, основанная Файгенбаумом, использует искусственный интеллект для ускорения этого процесса. Их платформа может анализировать всю биомедицинскую базу знаний, оценивая 75 миллионов комбинаций лекарств и заболеваний всего за несколько часов. Эта область, называемая «вычислительной фармакофеномикой», оценивает вероятность того, что каждое лекарство лечит каждое заболевание, позволяя исследователям сосредоточиться на наиболее перспективных направлениях.
Переход к перепрофилированию может резко сократить сроки лечения. Вместо того, чтобы тратить десятилетие или больше на разработку новых молекул, исследователи могут ускорить существующие лекарства с известными профилями безопасности, анализировать данные из реальной практики и сразу же переходить к испытаниям. Аутоиммунные заболевания, с их общими биологическими путями, особенно благоприятны для прорывов с использованием этого подхода.
Парадигмальный сдвиг
Работа Файгенбаума ставит под сомнение общепринятое мнение о том, что инновации в медицине всегда требуют создания чего-то совершенно нового. Будущее может заключаться в переосмыслении существующих ресурсов и задавании более эффективных вопросов. Перепрофилирование лекарств на основе искусственного интеллекта – это не только более быстрый путь к лечению, но и фундаментальный пересмотр нашего подхода к болезням и здравоохранению.
